UNIVERSIDAD DE COSTA RICA SISTEMA DE ESTUDIOS DE POSGRADO “ANÁLISIS DEL PROCESO DE VALORACIÓN, SELECCIÓN, IMPLEMENTACIÓN Y SEGUIMIENTO DE LOS MEDICAMENTOS DISPONIBLES EN LA CAJA COSTARRICENSE DE SEGURO SOCIAL VIGENTE EN 2020” Trabajo final de investigación aplicada sometido a la consideración de la Comisión del Programa de Estudios de Posgrado en Salud Pública para optar al grado y título de Maestría profesional en Salud Pública con énfasis en Gerencia de la Salud. Jeffrey Antonio Jacobo Elizondo Ciudad Universitaria Rodrigo Facio, Costa Rica 2023 ii DEDICATORIA Y AGRADECIMIENTOS Este trabajo final de graduación está dedicado a mi familia, amigos y profesores que brindaron su apoyo incondicional, desinteresado y sincero durante todo este proceso. Además, un profundo agradecimiento mi tutora la Dra. Angélica Vargas Camacho por su acompañamiento y creer en el proceso que, aunque largo, tenía un propósito. También agradecer a la Dirección de Farmacoepidemiología, en especial a la Dra. Marjorie Obando por su amabilidad y disponibilidad para la ejecución de este trabajo en este sitio. iii TABLA DE CONTENIDOS DEDICATORIA Y AGRADECIMIENTOS ..........................................................................ii HOJA DE APROBACIÓN ...................................................................................................vii RESUMEN ......................................................................................................................... viii ABSTRACT ........................................................................................................................... ix LISTADO DE CUADROS ..................................................................................................... x LISTADO DE TABLAS ....................................................................................................... xi LISTADO DE FIGURAS .....................................................................................................xii LISTADO DE SIGLAS, ABREVIATURAS Y ACRÓNIMOS. ....................................... xiii CAPÍTULO I .......................................................................................................................... 1 1. INTRODUCCIÓN ....................................................................................................... 1 2. ANTECEDENTES ...................................................................................................... 4 2.1. ACCESO Y SELECCIÓN DE MEDICAMENTOS EN EL MUNDO ....................... 4 2.2. FORMULARIOS ABIERTOS Y CERRADOS .......................................................... 5 2.3. LA CAJA COSTARRICENSE DE SEGURO SOCIAL ............................................. 5 2.4. POLÍTICA DE MEDICAMENTOS ESENCIALES Y LA NORMATIVA LOM ..... 6 2.5. LA LISTA OFICIAL DE MEDICAMENTOS (LOM) ............................................... 7 2.6. MEDICAMENTOS NO-LOM .................................................................................... 7 2.7. PROCESO DE SOLICITUD DE MEDICAMENTOS NO LOM ............................... 8 2.8. SOSTENIBILIDAD SISTEMA DE SALUD ............................................................ 10 2.9. EL COMITÉ CENTRAL DE FARMACOTERAPIA ............................................... 11 2.10. EVALUACIONES DE TECNOLOGÍA EN SALUD ............................................... 12 3. CONTEXTUALIZACIÓN ........................................................................................ 14 4. PLANTEAMIENTO DEL PROBLEMA, JUSTIFICACIÓN Y OBJETIVOS ......... 19 4.1. Planteamiento del Problema ...................................................................................... 19 iv 4.2. Justificación ............................................................................................................... 24 4.3. Objetivos .................................................................................................................... 26 4.3.1. Objetivo General ........................................................................................................ 26 4.3.2. Objetivos Específicos ................................................................................................ 26 CAPÍTULO II ....................................................................................................................... 27 5. MARCO TEÓRICO-CONCEPTUAL ....................................................................... 27 5.1. La Evaluación como parte de un proceso .................................................................. 27 5.2. Evaluación de Tecnologías en Salud ......................................................................... 31 5.3. La Evaluación de Tecnologías en otras latitudes ....................................................... 32 5.4. Medicamentos en el contexto de la seguridad social costarricense ........................... 33 CAPÍTULO III ...................................................................................................................... 36 6. MARCO METODOLÓGICO .................................................................................... 36 6.1. Diseño Metodológico ................................................................................................. 36 6.2. Sujetos del estudio ..................................................................................................... 38 6.3. Criterios de elegibilidad ............................................................................................. 39 6.3.1. Criterio de inclusión de revisión documental: ........................................................... 39 6.3.2. Criterio de exclusión de revisión documental: .......................................................... 39 6.3.3. Criterio de inclusión de grupos focales: .................................................................... 39 6.3.4. Criterio de exclusión de grupos focales: .................................................................... 39 6.4. Tiempo ....................................................................................................................... 39 6.5. Ubicación y obtención de los datos ........................................................................... 40 6.6. Operacionalización de constructos ............................................................................ 40 6.7. Técnicas e instrumentos de recolección de datos ...................................................... 47 6.8. Procesamiento y análisis de datos .............................................................................. 48 Fase Cuantitativa - Revisión documental ....................................................................... 48 v Fase Cualitativa – Grupos Focales ................................................................................. 49 Triangulación de los datos ............................................................................................... 49 6.9. Cronograma ............................................................................................................... 50 6.10. Presupuesto ................................................................................................................ 51 6.11. Alcances y limitaciones ............................................................................................. 51 CAPÍTULO IV ..................................................................................................................... 53 7. RESULTADOS ......................................................................................................... 53 7.1. Datos Cuantitativos .................................................................................................... 53 7.2. Datos Cualitativos ...................................................................................................... 56 7.2.1. El proceso de selección e inclusión de nuevas terapias ............................................. 57 7.2.2. Disponibilidad de Recursos ....................................................................................... 60 7.2.3. Proceso Administrativo .............................................................................................. 61 7.2.4. Sistematización de los procesos ................................................................................. 62 7.2.5. Barreras ...................................................................................................................... 64 7.2.6. Facilitadores ............................................................................................................... 67 7.3. Valoración de la herramienta para la elaboración de los informes técnicos. ............. 69 CAPÍTULO V: ...................................................................................................................... 77 8. DISCUSIÓN, CONCLUSIONES Y PERSPECTIVAS FUTURAS DEL TRABAJO DE INVESTIGACIÓN ......................................................................................................... 77 8.1. La priorización de las solicitudes ............................................................................... 77 8.2. El proceso de seguimiento, y evaluación ................................................................... 80 9. LIMITACIONES ....................................................................................................... 83 10. CONCLUSIONES ..................................................................................................... 84 11. RECOMENDACIONES ............................................................................................ 87 IX. Referencias ................................................................................................................. 90 vi X. Anexos ..................................................................................................................... 102 X.1. Anexo 1 – Presupuesto desglosado .......................................................................... 102 X.2. Anexo 2 – Hoja de Recolección de datos en revisión documental .......................... 106 X.3. Anexo 3 – Guía de trabajo con grupo focal dirigido a Trabajadores de la DFE ..... 113 X.4. Anexo 4 - Consentimiento Informado ..................................................................... 118 X.5. Anexo 5 – Manual para Informes Técnicos para Selección de Medicamentos para el AMTC ................................................................................................................................. 122 X.6. Anexo 6 – “Machote” para Informes Técnicos para la Selección de Medicamentos 150 vii HOJA DE APROBACIÓN “Este trabajo final de investigación aplicada fue aceptado por la Comisión del Programa de Estudios de Posgrado en Salud Pública de la Universidad de Costa Rica, como requisito parcial para optar al grado y título de Maestría Profesional en Salud Pública con énfasis en Gerencia de la Salud” ____________________________________________ M.Sc. Víctor Garro Martínez. Representante de la Decana Sistema de Estudios de Posgrado ____________________________________________ M.Sc. Angélica Vargas Camacho. Directora de Tesis ____________________________________________ M.Sc. Olga Paola Vásquez Barquero. Lectora ____________________________________________ M.Sc. Erick Méndez Monge Lector ____________________________________________ M.Sc. Sylvia Vargas Oreamuno. Directora Programa de Posgrado en Salud Pública ____________________________________________ M.Sc. Jeffrey Antonio Jacobo Elizondo Sustentante viii RESUMEN Este trabajo presenta un análisis del proceso de valoración, selección, implementación y seguimiento de los medicamentos aplicables en la Caja Costarricense de Seguro Social (CCSS) vigente al año 2020. Se encuadra con una metodología mixta de tipo secuencial explicativo, donde en una primera fase se realizó una revisión documental de la producción de la Dirección de Farmacoepidemiología, específicamente de los informes técnicos elaborados para la inclusión de medicamentos durante el año 2020 aplicando un análisis estadístico descriptivo básico, para luego ser contrastados los hallazgos en una segunda fase con un grupo focal, conformado por profesionales de la salud que laboran en la misma dependencia, para poder darle significado a los resultados obtenidos en la primera fase. Durante el periodo de estudio se contabilizaron un total de 17 oficios relacionados con la solicitud de inclusión de medicamentos nuevos para la CCSS con el fin ser incluidos en la Lista Oficial de Medicamentos (LOM), siendo un total de cinco medicamentos distintos: abiraterona, paracetamol endovenoso, Levonorgestrel de 1,5mg, octreótido y topiramato. Todos estos medicamentos fueron incluidos finalmente dentro de la LOM en ese mismo año. El grupo focal encontró que existen problemas en la estandarización del proceso de selección e inclusión de terapias, principalmente en la falta de claridad de las vías administrativas tanto dentro como fuera de la DFE. Además, se cuentan con recursos limitados, en especial porque el recurso humano capacitado es escaso y, a pesar de la carga de trabajo, no se ha fortalecido. Asimismo, se identificaron barreras de comunicación y una herramienta estandarizada para la elaboración de los informes técnicos de diferentes complejidades, al igual que se identificaron dificultades en la priorización de las solicitudes y el impacto del uso de medicamentos de alto costo en las finanzas institucionales, así como un área de mejora en el proceso de seguimiento y evaluación de los medicamentos una vez aprobados. ix ABSTRACT This paper presents an analysis of the process of assessment, selection, implementation, and monitoring of the medicines applicable in the Costa Rican Social Security Fund (CCSS) in force as of 2020. It is framed with a mixed methodology of an explanatory sequential type, where in a first phase a documentary review of the production of the Directorate of Pharmacoepidemiology was carried out, specifically of the technical reports prepared for the inclusion of drugs during the year 2020 applying a basic descriptive statistical analysis, to then be contrasted the findings in a second phase with a focus group. It is made up of health professionals who work in the same unit, in order to give meaning to the results obtained in the first phase. During the study period, a total of 17 trades related to the request for the inclusion of new drugs for the CCSS in order to be included in the Official List of Medicines (LOM) were counted, being a total of five different drugs: abiraterone, intravenous paracetamol, Levonorgestrel 1.5mg, octreotide and topiramate. All of these drugs were finally included in the LOM in the same year. The focus group found that there are problems in the standardization of the process of selection and inclusion of therapies, mainly in the lack of clarity of administrative channels both inside and outside the DFE. In addition, there are limited resources, especially since trained human resources are scarce and, despite the workload, have not been strengthened. Likewise, communication barriers and a standardized tool for the preparation of technical reports of different complexities were identified, as well as difficulties were identified in the prioritization of applications and the impact of the use of high-cost drugs on institutional finances, as well as an area for improvement in the process of monitoring and evaluation of medicines once approved. x LISTADO DE CUADROS Cuadro 1 Operacionalización de constructos del objetivo específico 1 ............................................ 41 Cuadro 2 Operacionalización de constructos del objetivo específico 2 ............................................ 41 Cuadro 3 Operacionalización de constructos del objetivo específico 3 ............................................ 43 Cuadro 4 Operacionalización de constructos por categorías, criterios de medición y escala ............ 44 Cuadro 5 Diagrama de Gantt que muestra el cronograma de trabajo................................................ 50 Cuadro 6 Presupuesto de la Investigación resumido ........................................................................ 51 Cuadro 7 Sistema de los niveles de evidencia para la eficacia de los medicamentos ....................... 75 Cuadro 8 Desglose de presupuesto ................................................................................................. 102 xi LISTADO DE TABLAS Tabla 1 Distribución de frecuencia de los indicadores de cumplimiento para la evaluación de tecnologías sanitarias durante la introducción de terapias nuevas en la CCSS durante 2020. .. 55 xii LISTADO DE FIGURAS Figura 1 Flujo de las solicitudes de Medicamentos "No-LOM" dentro de la CCSS ........................... 9 Figura 2 Distribución de trabajadores por puesto y tipo de nombramiento en el Dirección de Farmacoepidemiología a junio de 2020. .................................................................................. 15 Figura 3 Organigrama Dirección Farmacoepidemiología y dependencias a julio de 2020 ............... 16 Figura 4 Actividades e Instrumentos para recolección de la información ........................................ 37 Figura 5 Pruebas estadísticas según naturaleza y normalidad de las variables. ................................ 49 Figura 6 Distribución de oficios generados dentro de la estructura de la Dirección de Farmacoepidemiología para introducción de nuevos fármacos durante el año 2020 según el tipo de medicamento. ............................................................................................................... 53 Figura 7 Distribución de los oficios generados según el remitente durante la aprobación de las terapias durante 2020. CCF: Comité Central de Farmacoterapia, AMTC: Área de Medicamentos y Terapéutica Clínica, AFEC: Área de Farmacoeconomía .............................. 54 Figura 8 Ponderación para la selección de medicamentos. Fuente: DFE 2018. ................................ 74 xiii LISTADO DE SIGLAS, ABREVIATURAS Y ACRÓNIMOS. AFEC Área de Farmacoeconomía AMTC Área de Medicamentos y Terapéutica Clínica CCF Comité Central de Farmacoterapia CLF Comité Local de Farmacoterapia CCSS Caja Costarricense de Seguro Social DFE Dirección de Farmacoepidemiología EMA European Medicaments Agency FDA Food and Drugs Administration LOM Lista Oficial de Medicamentos MBE Medicina Basada en la Evidencia OMS Organización Mundial de la Salud. 1 CAPÍTULO I 1. INTRODUCCIÓN La prescripción de medicamentos corresponde a uno de los actos que las personas asocian con frecuencia al acto médico, aunque profesionales en odontología y enfermería obstétrica pueden realizarlo también con regularidad, este hecho es una expresión de la interacción entre el profesional de la salud y el paciente. Sin embargo, lejos de ser un acto sencillo, la prescripción concreta el proceso de diagnóstico debe ser guiada por el conocimiento científico y farmacológico para garantizar la selección adecuada del principio activo al momento de tratar la condición del paciente. Este es un proceso que se aprende en la academia, mediante el estudio y la imitación de patrones durante las rotaciones como estudiante (Baos, 1999; López, 2020). El proceso se vuelve más complejo cuando las alternativas terapéuticas se ven limitadas o no están disponibles para que puedan ser prescritas por profesionales en salud cuando se encuentran dentro de un sistema de salud pública como lo es la Caja Costarricense de Seguro Social (CCSS), comparado con las opciones disponibles en el mercado privado. Como parte de la implementación de la Política de Medicamentos (Caja Costarricense de Seguro Social [CCSS], 2009), años atrás, la CCSS adoptó un sistema de formulario terapéutico abierto, en el cual se presenta una oferta de principios activos esenciales para tratar el 97 % de las patologías que afectan la población costarricense contenidos en una Lista Oficial de Medicamentos (LOM). Sin embargo, el sistema abierto permite que en casos excepcionales donde el médico haya agotado todas las opciones LOM o bien el paciente no disponga de ninguna alternativa, se pueda solicitar un medicamento que no esté contemplado en esta lista, a estos fármacos se les denomina “No-LOM” (CCSS, 2019a, 2019c), por ejemplo, antineoplásicos de segunda o tercera línea de tratamiento, antibióticos para gérmenes multirresistentes o medicamentos para enfermedades raras o huérfanas. En un inicio con el formulario terapéutico abierto se esperó cubrir las necesidades excepcionales en salud de la población, pero con los avances técnicos y científicos, así como el aumento en el número y la complejidad de las patologías que atiende la CCSS entre la 2 población asegurada, se ha evidenciado un aumento en estas solicitudes de medicamentos No-LOM, lo que repercute en un aumento de la inversión de recursos económicos que no se habían contemplado para satisfacer la creciente demanda de estos fármacos. El histórico de compras de medicamentos No-LOM para el año 2018 mostró un aumento de un 244 % en un periodo de 10 años (Jiménez, 2018). Cuando estos medicamentos no están incluidas en la LOM y no cuentan con la aprobación del Comité Central de Farmacoterapia (CCF), se gestionan por vías judiciales. En este proceso, la Sala Constitucional se encarga de solicitar a la CCSS que proporcione el fármaco para el paciente. Esta tendencia se ha vuelto cada vez es más frecuente y representa una carga en recursos institucionales en una entidad que lucha por la sostenibilidad financiera del sistema (Ávalos, 2018, 2019; PROMED Cámara Costarricense de la Salud, 2019). De esta manera, para generar el análisis de la viabilidad de la introducción de estas nuevas terapias en la LOM, se requiere que se destinen recursos institucionales para que profesionales realicen la valoración de los fármacos. Estos análisis técnicos suelen ser complejos según la LOM: Los cambios se realizan tras un análisis sistemático individualizado y la aplicación de una serie de criterios científico-técnicos que enfatizan a tres aspectos: epidemiológico, farmacológico y de sostenibilidad del sistema; entre otros, incluyen la evaluación comparativa ponderada de la eficacia, seguridad, efectividad, cumplimiento, disponibilidad, costo y otras indicaciones; así como la calificación del valor intrínseco y su perfil de uso como insumo profiláctico, diagnóstico o terapéutico. Todo lo anterior, fundamentado en los principios de la medicina basada en evidencia y la evidencia científica de alta calidad. (Caja Costarricense de Seguro Social et al., 2023, p. 35) Haciendo énfasis en la evidencia disponible, así como aspectos económicos que permitan una sostenibilidad del sistema de seguridad social. 3 Por otro lado, una vez que el medicamento se incluye o sufraga, debe existir una gestión de seguimiento sobre el beneficio clínico como resultado del uso de esta terapia, para medir el impacto y el costo beneficio de haber incluido determinada terapia. En el presente documento, se exponen los antecedentes y se contextualiza una propuesta para dar respuesta a la problemática asociada al análisis del proceso de valoración, selección, implementación y seguimiento de los medicamentos aplicables en la CCSS vigente al año 2020. Asimismo, se ofrece un abordaje inicial para responder a la pregunta de investigación, objetivos y las variables que se explorarán para las posibles respuestas al tema. 4 2. ANTECEDENTES 2.1. ACCESO Y SELECCIÓN DE MEDICAMENTOS EN EL MUNDO El acceso a medicamentos, en especial los catalogados como esenciales, es uno de los retos que la Organización Mundial de la Salud (OMS) ha detectado y motiva a los países a subsanar las posibles brechas que existan en sus sistemas sanitarios, considerando que existen más de 10 000 entidades químico-farmacéuticas con potencial de uso clínico, que se distribuyen como más de 100 000 productos alrededor del mundo, pero no todos son considerados esenciales por la OMS. Estos son entendidos como aquellos que cubren las necesidades de atención de salud prioritarias de la población según la prevalencia de las patologías, seguridad y eficacia para el cuidado de la salud (CCSS, 2009; Organización Mundial de la Salud, 2014; World Health Organization [WHO], 2019). Cada país, en función de sus recursos, cultura e instituciones existentes en sus sistemas, trata de resolver el acceso a medicamentos de diversas maneras. Desde las políticas abiertas a la autorregulación del mercado, hasta las más restrictivas donde el Gobierno interviene de manera directa en el precio o la forma de distribución de los insumos médicos (Organización Mundial de la Salud y hai Global, 2008). Por lo que finalmente cada estado establece límites para lo que se puede o no puede prescribir, sean naciones en vías de desarrollo o países con grandes economías. Por ejemplo, el Reino Unido organiza su sistema de atención mediante el United Kingdom National Health Service (NHS). Esta organización determina que medicamentos pueden o no ser prescritos por los médicos, la cual es realizada a través de la evaluación de tecnologías en salud que realiza el National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que brinda criterios técnicos para el NHS (NICE, 2020). En la realidad latinoamericana, los países han depositado la tarea de priorizar los medicamentos en distintos organismos. Algunos países tienen centros u oficinas dentro de las secretarias o ministerios de salud que fungen en el papel de evaluadores de tecnologías en salud similares a NICE, pero a menor escala, como en el caso de Uruguay o bien, simplemente mediante convenciones de profesionales con relativa periodicidad que se reúnen 5 para determinar cuáles serán los medicamentos que deben ser incluidos o no en los esquemas que se utilizarán en esa región. Estos listados pueden ser formularios terapéuticos, es decir, la lista de los medicamentos que se pueden prescribir o utilizar en el sistema. Estos formularios pueden ser abiertos o cerrados (Instituto Hondureño de Seguridad Social y Unidad de Farmacoterapia, 2010; Ministerio de Salud de la Nación Argentina, 2010; Ministerio de Salud Pública de Uruguay, 2012). 2.2. FORMULARIOS ABIERTOS Y CERRADOS La prescripción de medicamentos, enmarcada en el contexto de una institución particular tanto pública como privada, suele presentarse bajo dos modelos principales: los formularios abiertos y los cerrados. En este caso, los primeros incluyen todos los fármacos accesibles en el medio, brindándose únicamente recomendaciones para su utilización; por su parte, los formularios cerrados conllevan algún tipo de limitación a una lista preestablecida y exclusiva (Arredondo et al., 1999). Esta distribución corresponde a una división administrativa que responde a las necesidades y lineamientos gerenciales de la institución en la que se realiza el proceso de prescripción. Es usual que se encuentren tres niveles de prescripción en los formularios abiertos, en el primer nivel están los más básicos y de uso habitual, que de requerir un copago, tiende a ser el más bajo, correspondiendo en muchas ocasiones a genéricos y son considerados como esenciales; en el segundo nivel suele verse medicamentos de marca u originales que posean patentes vigentes; y en un tercer nivel, los medicamentos no preferidos, en este nivel se encuentran la inmensa mayoría de fármacos (Arredondo et al., 1999). Como se ha indicado, los formularios abiertos son aquellos que permiten elegir medicamentos fuera de una lista base, como es el caso de la CCSS en Costa Rica que, aunque en la CCSS exista la LOM y se considere inicialmente como un formulario cerrado, la forma en la que los prescriptores pueden acceder a otras opciones, como las de segundo y tercer nivel hace, la LOM se comporta como un formulario abierto. 2.3. LA CAJA COSTARRICENSE DE SEGURO SOCIAL 6 La CCSS fue creada en 1941, siendo consagrada en rango constitucional luego de la fundación de la Segunda República con la Constitución Política de 1949. Se ha considerado como un sistema sanitario y de seguridad social que rivaliza con los países desarrollados, siendo reflejo de ello los indicadores sanitarios como la esperanza de vida y tasas de mortalidad (CCSS, 2021; Constitución Política de la República de Costa Rica, 1949) . Su objetivo consiste en proporcionar los servicios de salud de forma integral tanto al individuo como a la familia y la comunidad. Otorgar la protección económica, social y de pensiones, conforme la legislación vigente a la población costarricense tal y como reza su misión, al amparo de los principios fundamentales de los sistemas de Seguridad Social (CCSS, 2021). La organización jerárquica institucional sigue un modelo verticalizado bien delimitado: la Junta Directiva Nacional está a la cabeza de toda la estructura, fungiendo como órgano representativo que realiza la toma de decisiones institucionales de máximo nivel; inmediatamente por debajo, se encuentra la Presidencia Ejecutiva, la cual es el órgano coordinador y ejecutor de las decisiones de la Junta; seguidamente, se distribuyen distintos órganos auxiliares como las Direcciones, las Áreas y las Gerencias de distinta índole, para dar atención a las diversas funciones constitutivas de la CCSS (CCSS, 2021). 2.4. POLÍTICA DE MEDICAMENTOS ESENCIALES Y LA NORMATIVA LOM La política institucional de medicamentos de la CCSS busca garantizar el acceso oportuno de medicamentos esenciales, meta reconocida en el año 2003 por la ONU en su informe de desarrollo humano, donde solo Costa Rica y Cuba demostraron un acceso óptimo (mayor al 95 % de cobertura) a los medicamentos esenciales para su población CCSS, 2009). Desde 1991 hay registros de la reglamentación de los medicamentos desde el nivel central para normar la práctica diaria de los prescriptores. A inicios del 2000, se realizó una actualización y la última reglamentación vigente es la política planteada en 2009, en ella se estructuran los procesos y las instancias dentro de la CCSS encargadas de velar por el uso y regulación de medicamentos (Política General para la Compra de Medicamentos (Actualización 2019), 2008; Sáenz-Campos et al., 2001; Tinoco, 2005). 7 2.5. LA LISTA OFICIAL DE MEDICAMENTOS (LOM) En el caso de Costa Rica, la prescripción de parte de los médicos se puede dividir entre la que se realiza en el ejercicio liberal de la profesión médica, en el contexto de la medicina privada, y el más común de los escenarios, que se desarrolla dentro de la CCSS, principal prestador de servicios de salud en el país. En esta institución, desde los años 80, existe una política de medicamentos que se integra mediante la LOM, esta lista, que comprende más de 500 medicamentos, logra atender más de un 95 % de los problemas de la población (Sistema de salud de Costa Rica, 2011). Aunque para el 2022, la LOM está integrada por más de 900 medicamentos, lo cual indica que prácticamente se ha duplicado la cantidad de opciones terapéuticas (CCSS et al., 2023; Pérez y Gómez, 2020). Esta política Institucional se renovó en 2009, cimentando la manera en que se regula la prescripción dentro de la CCSS, lo que fortaleció la figura del CCF (CCSS, 2009). Para los problemas de la población que se escapan de la cobertura de la LOM, se apoya el uso de medicamentos excepcionales para atender una condición clínica especial del paciente, por ejemplo, una infección resistente a antimicrobianos convencionales o una neoplasia que se mantiene a pesar de usar distintos tratamientos. Esta es la forma, en esencia, en la que trabaja un sistema con un formulario terapéutico abierto, que se anticipa a contextos en los cuales una determinada situación debidamente tipificada permite hacer compras de insumos para solventar la necesidad de ese paciente en particular (CCSS, 2009; Sistema de salud de Costa Rica, 2011). 2.6. MEDICAMENTOS NO-LOM La LOM, como se ha visto, logra solventar, de acuerdo con lo que se ha expuesto por las autoridades institucionales, hasta un 95 % de las necesidades de sus asegurados en temas de fármacos. No obstante, ¿qué sucede con ese 5 % que no resuelve con la LOM? Estos son casos excepcionales, los cuales, como se ha indicado, portan una condición distinta a la población general. Por lo que, a criterio del CCF, el paciente debe cumplir con las siguientes características: 8 • Portador de una patología con evolución tórpida. • No responde de manera satisfactoria a los medicamentos prescritos alternativos de la LOM. • Desarrolla efectos secundarios de moderados a severos a medicamentos alternativos de la LOM. • No existe un medicamento en la LOM que responda a la especificidad del cuadro patológico y su resolución. Al no poder restringir los medicamentos que pueden prescribir los médicos, principalmente los especialistas, dado que el formulario terapéutico es abierto, los profesionales pueden justificar que su paciente tiene características distintivas que lo hacen merecedor de una determinada terapia no-LOM, teniendo a favor varios fallos de la Sala Constitucional, que da su apoyo a los prescriptores (Ávalos, 2019). 2.7. PROCESO DE SOLICITUD DE MEDICAMENTOS NO LOM Los medicamentos LOM, según la Política de Medicamentos de la CCSS, donde para garantizar la atención pronta y satisfacer la necesidad de medicamentos eficaces y seguros para los pacientes de la Institución se establece la LOM, pero en casos de excepciones específicas por condiciones clínicas se admiten solicitudes de medicamentos no incluidos en la lista oficial (Política General para la Compra de Medicamentos [Actualización 2019], 2008). Muchos de estos casos, desde el punto de vista farmacológico, requieren una pronta atención por su condición clínica, por lo que se autoriza una clave denominada aguda para que el costo del medicamento no-LOM sea girado a cargo institucional, cuya autorización es centralizada. Siendo el AMTC quien dispone de personal para la evaluación y autorización a la brevedad de estas solicitudes agudas en un tiempo máximo de 24 horas, todas estas solicitudes posteriormente son de conocimiento para el CFF (Sáenz-Campos et al., 2001). Por otro lado, si la necesidad es un medicamento que no es un para una condición inmediata, sino para el mantenimiento de la patología, se considera que es una clave crónica, 9 la cual es asignada para la compra por un periodo de 30 días que pueden ser prorrogables, por parte del CFF, hasta un máximo de seis meses (Política General para la Compra de Medicamentos (Actualización 2019), 2008; Sáenz-Campos et al., 2001; Tinoco, 2005). En algunos casos determinados previamente por el Comité Central, los Comités Locales están en calidad de avalar claves crónicas de medicamentos no-LOM que tienen altamente protocolizada la utilización en la CCSS (Figura 1). Según corresponda, el médico prescriptor deberá presentar el formulario pertinente para tratamiento agudo o crónico según corresponda al Comité Local de Farmacoterapia, quienes derivarán la solicitud al AMTC o al CCF conforme corresponda para dar atención oportuna a la petición (CCSS et al., 2023). Figura 1 Flujo de las solicitudes de Medicamentos "No-LOM" dentro de la CCSS Fuente: Elaboración propia. Antes de elevar la solicitud al CCF, se debe verificar el contenido presupuestario de la cuenta del centro de salud para confirmar si es factible costear el medicamento. En caso de que no exista presupuesto, la Normativa dispone que no es posible elevar la solicitud del medicamento al CCF. Esta barrera es una limitante administrativa que impide muchas veces Atención Caso Excepcional • Médico Prescriptor • Llenar la solicitud No- LOM Aguda/Crónica Valoración local de la solicitud • Comité Local de Farmacoterapia • Resuelve, deriva o devuelve la solicitud Valoración Central de la solicitud • Claves Agudas por Médico Evaluador del AMTC • Claves Crónicas por el Comité Central de Farmacoterapia 10 que el paciente pueda acceder a estas terapias. En el caso de que el centro de salud disponga de contenido presupuestario, la solicitud de medicamento es elevada al CCF para su análisis y resolución. Este proceso de autorización de medicamentos no-LOM o bien la inclusión de nuevos medicamentos a la LOM, es mediado por el AMTC para catalizar la discusión del CCF mediante informes técnicos que se basan en paradigmas como la Medicina Basada en la Evidencia (MBE) y el uso racional de medicamentos. Donde toda terapia debe demostrar científicamente que la eficacia y la seguridad son superiores a las opciones disponibles en la LOM (CCSS, 2009). 2.8. SOSTENIBILIDAD SISTEMA DE SALUD Un reto importante es la cantidad de medicamentos que se aprueban cada año alrededor del mundo y que los clínicos desean utilizar para brindar tecnología de punta entre sus pacientes. Un estudio de la FDA mostró que durante 1998 y 2002 se aprobaron 415 medicamentos, pero solo un 14 % fueron innovaciones reales, es decir, unos 11 medicamentos por año; un número similar a los que se incluyen a la Seguridad Social costarricense. El resto de los medicamentos corresponden a actualizaciones o modificaciones de medicamentos preexistentes para conservar derechos de patente (CCSS, 2009). La OCDE, en 2017, realizó una evaluación del sistema de salud en términos de eficiencia y sostenibilidad, y se señaló una amenaza a la sostenibilidad financiera de la CCSS. Se sugirió el recorte de gastos y optimización de los ingresos (OECD y Ministerio de Salud de Costa Rica, 2017). Es por ello que una de las herramientas más utilizadas por el CCF y la DFE, para analizar las solicitudes de medicamentos por parte de los especialistas, es la implementación del análisis crítico de la evidencia científica bajo el paradigma de la MBE, que permite objetivar las distintas terapias al jerarquizar las metodologías de estudios y permitir comparar intervenciones para elegir la que tenga mayor evidencia científica (Manterola y Otzen, 2015). No obstante, en algunas ocasiones, el beneficio, aunque significativo estadísticamente, es mínimo desde el punto de vista clínico. Además, el costo asociado es mucho mayor por parte 11 de la nueva terapia que se solicita. Por este motivo, es crucial disponer de otros indicadores e implementar análisis farmacoeconómicos que contemplen otras variables y costos no directos. Esto permitirá realizar una ponderación en la elección entre distintas opciones terapéuticas. 2.9. EL COMITÉ CENTRAL DE FARMACOTERAPIA El CFF, en calidad de ente asesor de la Gerencia Médica, tiene la responsabilidad de llevar a cabo la selección de los medicamentos en la CCSS. Este proceso se realizar a través de la Dirección de Farmacoepidemiología, la cual opera como brazo ejecutor y está compuesta por dos áreas técnicas. La primera, AMTC, desempeña diversas funciones, destacando el análisis sistemático de la evidencia científica relacionada con el medicamento. Esto incluye consideraciones epidemiológicas, farmacológicas y una evaluación comparativa ponderada de la eficacia, seguridad, disponibilidad en el mercado, otras indicaciones, cumplimiento de la prescripción. Posteriormente, el Área de Farmacoeconomía (AFEC) se encarga de analizar la viabilidad económica de la intervención, asegurando la sostenibilidad del sistema y evitando riesgos económicos (CCSS, 2009). Los productos resultantes de este proceso son informes técnicos integrales que incorporan aspectos de eficacia, seguridad e impacto económico relacionados con la incorporación de tecnologías en el ámbito de la salud. Cuando la resolución del CCF es de aval para la aprobación del medicamento, normalmente no se recibe una retroalimentación de los resultados por parte del asegurado y su médico tratante. Sin embargo, cuando la solicitud es rechazada, la vía usual es esperar que los usuarios interpongan los recursos de amparos necesarios contra la institución, bajo el criterio de que se violenta su derecho a la salud, de acuerdo con la interpretación del artículo 21 de la Constitución Política de Costa Rica (Constitución Política de Costa Rica, 1949), con el fin de obtener determinada terapia. Esto ha generado una nueva problemática para el sistema de salud, la judicialización de estos casos conlleva a un trabajo paralelo por parte de los profesionales de las áreas técnicas de la DFE, con el fin de elaborar un análisis de los argumentos que sustentan la 12 posición negativa del CCF y poder enviar una respuesta en el tiempo justo a la Sala Constitucional. Por lo tanto, se desplaza la inversión de distintos recursos institucionales para tal fin, llevando a un aumento de demandas generando, lo que usualmente se le llama “judicialización de la salud”, tal y como sucede en otros países de la región, como en Colombia, uno de los países latinoamericanos con mayor cantidad de demandas judiciales contra el sistema de salud (Morales, 2018). 2.10. EVALUACIONES DE TECNOLOGÍA EN SALUD Como parte de una solución a esta problemática, se considera preponderante realizar los análisis de las innovaciones terapéuticas previo a tener una solicitud No-LOM de cara a un paciente. Este enfoque busca determinar qué medicamentos deben incorporarse al listado autorizado, garantizando la sostenibilidad del sistema a largo plazo y atendiendo las necesidades de las personas aseguradas por la CCSS. Dada la oferta de terapias de diversa índole, se requiere un enfoque integral que considere sistemas de evaluación. En este sentido, Costa Rica tradicionalmente se ha enfocado en valorar los resultados de las terapias en términos de efectividad y seguridad. No obstante, se plantea la posibilidad de explorar un enfoque similar al del Reino Unido, donde a través del NICE, se realizan evaluaciones de costo-eficacia para su sistema ( NICE, 2020). La situación se hace patente cuando se pone en perspectivas numéricas, pues el 80 % de los medicamentos que se utilizan en la CCSS se compran con el 20 % del presupuesto para esa finalidad. Sin embargo, unos 200 medicamentos, que equivalen al 20 % restante de los que se utilizan en la institucional, consumen el 80 % del presupuesto para medicamentos. Ese mismo grupo de medicamentos son los que terminan como recursos de amparos, siendo los de la clase de fármacos de uso oncológico los protagonistas de este grupo (Ávalos, 2018; Mora, 2019; Paniagua, 2019). Por otro lado, la evaluación de tecnologías en salud (ETS) corresponde a una de las soluciones que han implementado varios países para mantener actualizadas y con altos estándares de calidad las intervenciones que se ofrecen en los distintos sistemas de salud. Esto incluye desde luego, el uso de medicamentos, sean estos provenientes de formularios terapéuticos abiertos o cerrados, permitiendo que los medicamentos con mayor evidencia y 13 que sean sostenibles por el sistema sean los que estén autorizados. Sobra decir que esto corresponde a un proceso continuo, pues se hacen descubrimientos que deben contextualizarse y determinar su aporte al sistema (Buglioli y Pérez, 2002; Lessa et al., 2017; Organización Panamericana de la Salud, 2015). Aunque en el país se ha tratado de impulsar la creación de una unidad de análisis de tecnologías sanitarias ETS, aún está en un proceso de análisis por parte de las autoridades. En el año 2019 la Dirección de Farmacoepidemiología propuso construir una unidad de análisis de tecnologías sanitarias en la CCSS. No obstante, esta gestión quedó en un proceso de valoración por parte de las altas jerarquías. Esta propuesta era visionaria, dado que genera un proceso ordenado para una unidad que solo va a dedicarse a realizar los análisis de tecnologías, liberando a otras unidades para realizar otras funciones, por lo que el impulso a este campo podría eventualmente colaborar a resolver, de manera más eficiente, el proceso de actualización de la LOM y se prevenga la “judicialización de la salud” en Costa Rica. 14 3. CONTEXTUALIZACIÓN La presente investigación se realizó en la DFE. Esta dependencia es de la Gerencia Médica y se encuentra ubicada físicamente en las oficinas centrales de la CCSS. El investigador tuvo vinculación mediante nombramiento de enero 2020 a diciembre de 2022 como Médico Evaluador 1 en el AMTC, existiendo una relación directa de experiencia con el tema de estudio y el desempeño de funciones laborales en la institución. Esta propuesta corresponde a un Trabajo Final de Investigación Aplicada (TFIA) para obtener la titulación en la maestría de Salud Pública con énfasis en Gerencia de la Salud de la Universidad de Costa Rica. Cuenta con el visto bueno de la directora de la DFE y dependencias para ser desarrollado en este espacio, se plantea entonces el desarrollo de un análisis del proceso de valoración, implementación y seguimiento de los medicamentos que apoya la CCSS para el año 2020. Se estima que la duración de este TFIA, una vez aprobado para su ejecución, se extienda hasta por máximo tres ciclos lectivos consecutivos. Para referirse a la labor de la DFE es importante tener clara su visión: seremos la instancia líder en la dirección estratégica, en la terapéutica clínica, administración y el control de los medicamentos, para responder a la morbimortalidad del país y la accesibilidad del usuario, en concordancia con la sostenibilidad del sistema de Seguridad Social. (CCSS, 2009) Asimismo, misión corresponde a “contribuir con el derecho a la salud de la población, mediante acciones educativas y reguladoras enmarcadas en políticas y normas que permitan el acceso equitativo, la disponibilidad y el uso racional de los medicamentos”(CCSS, 2009, 2019a, 2019c). El campo de acción principal es la normativa relacionada con el uso de medicamentos y aspectos asociados en el contexto de la seguridad social. La Dirección se encuentra íntimamente vinculada con el CCF, siendo el órgano ejecutor del comité, por lo que sirve de apoyo técnico para la toma de decisiones y catalizadora de procesos. Asimismo, obedece a la reglamentación común que norma a todas las dependencias de la CCSS y a la 15 administración pública en general, pero además responde a las funciones que son inherentes al CCF y su reglamento (CCSS, 2009). Con respecto a los recursos disponibles, para el 31 de diciembre de 2020, la DFE contó con 31 colaboradores, distribuidos en tres grupos profesionales 11 administrativos, 19 profesionales de ciencias médicas y un trabajador de servicios generales; la distribución por perfil profesional se detalla en la Figura 2. A nivel financiero, tiene asignada su propia unidad programática, siendo la 2942, por lo que cuenta con su propio presupuesto según la normativa institucional. Respecto a los recursos materiales, cuenta con equipamiento para cada colaborador en una estación de trabajo con su propia computadora, telefonía y acceso a internet, además de equipos de apoyo de oficina y audiovisuales variados para ejecutar las labores administrativas usuales. Debido a la emergencia por la pandemia por COVID-19 en 2020, gran parte del equipo se asignó a trabajo remoto mediante conexión web en sus casas, dotando de los recursos de hardware necesarios para desempeñar sus funciones usuales. Figura 2 Distribución de trabajadores por puesto y tipo de nombramiento en el Dirección de Farmacoepidemiología a junio de 2020. Fuente: Web Sistema de Información Estadística de Recursos Humanos, citado en CCSS (2020). Las relaciones entre otros departamentos suelen ser de cooperación, teniendo una excelente comunicación con otras unidades programáticas, tanto dentro del ámbito clínico 16 como en el ámbito administrativo-gerencial. Se tiene comunicación directa con otros departamentos en la misma Gerencia Médica, con otras Gerencias, así como Junta Directiva de la Institución y fuera de la Institución como con dependencias técnicas del Ministerio de Salud y colegios profesionales, universidades, entre otros. El proceso de comunicación es facilitado en gran medida por el uso del servicio denominado Web máster institucional, que publica y transmite a todos los funcionarios de la CCSS las disposiciones que emite el CCF y que deben ser acatadas por el carácter vinculante por parte de todas las instancias y profesionales de la Institución De manera esquemática, se presenta el organigrama de la DFE mediante la Figura 3, presentando las distintas áreas en las que se distribuyen los colaboradores. Figura 3 Organigrama Dirección Farmacoepidemiología y dependencias a julio de 2020 CCSS Fuente: Elaboración propia. Gerencia Médica Gerente Médico Dirección de Farmacoepidemiología Directora DFE Comité Central de Farmacoterapia Directora DFE Miembros designados Área de Medicamentos y Terapéutica Clínica Jefatura AMTC Staff AMTC Médicos Evaluadores Regentes Farmacia Secretarias Secretaría Técnica CCF Médicos Evaluadores Secretarias Área de Farmacoeconomía Jefatura AFEC Staff AFEC Médicos Evaluadores Regentes Farmacia Economistas Estadístico Secretarias Sub Area Administrativa y de Recursos Humanos Administradora DFE Staff Administración Administradores Secretarias 17 El tema de estudio se relaciona directamente con los procesos internos del funcionamiento y operatividad de la DFE, dado que se deben invertir recursos de esta unidad programática para atender los procesos derivados del modelo de selección de medicamentos que se utiliza en la CCSS. El 80 % de los medicamentos que se resuelven mediante la lista LOM requieren que se lleve la contabilidad básica del consumo y proyecciones de compra para los siguientes periodos. Se ha observado que la demanda ha venido incrementando en la generación de análisis de medicamentos no-LOM y en la judicialización de la salud, lo que ha llevado a descuidar otras funciones sumamente importantes por paliar ese problema. El otro 20 % restante comprende casos excepcionales implican solicitudes de medicamentos no-LOM, lo cuales demandan gran cantidad de horas laborales de los colaboradores. Estos casos incluyen, por ejemplo, la atención de claves agudas, que son medicamentos no-LOM de uso por poco tiempo o de resolución inmediata. Asimismo, se incluyen la atención de claves crónicas, que son medicamentos no-LOM y LOM que requieren administrarse por periodos prolongados de más de 30 días pero que no están permitidos y requieren esa autorización especial. Otros casos abarcan la elaboración de informes técnicos de evidencia para el CCF de medicamentos solicitados como innovaciones terapéuticas de parte de los prescriptores para una condición específica, informes técnicos para plantear la defensa a los recursos de amparo interpuestos contra la CCSS debido a que el CCF no respaldó el uso de un medicamento no-LOM solicitado, participación en exposiciones de evidencia científica de tratamientos por parte de las casas farmacéuticas que intentan introducir sus fármacos dentro de la LOM, y solicitudes especiales de jerarcas institucionales (Badilla, 2007; CCSS, 2009, 2016; PROMED Cámara Costarricense de la Salud, 2019). Los procesos realizados en la DFE tienen un impacto de manera directa sobre la salud de los asegurados al poner en ejecución las resoluciones del CCF. Estas decisiones, a su vez, influyen en las finanzas institucionales al examinar las terapias que serán implementadas en los distintos niveles de la CCSS. Di existen procesos poco eficientes o desactualizados, esto afecta la calidad de la atención al usuario, así como el acceso a posibles innovaciones terapéuticas por parte de los pacientes, repercutiendo en los indicadores de salud de la población. Por lo tanto, es esencial actualizar el proceso de selección de medicamentos y 18 estandarizar el análisis de tecnologías sanitarias que actualmente genera la DFE. Esto implica definir tiempos de respuesta, establecer equipos dedicados a atender las otras funciones operativas de la DFE, como el cumplimiento de los acuerdos del CCF, la educación a las unidades y profesionales en temas de farmacovigilancia y uso racional de medicamentos, así como realizar el seguimiento de los medicamentos para medir su impacto mediante los estudios de utilización de medicamentos y estudios farmacoeconómicos. El TFIA propuesto presenta una oportunidad de mejora desde una perspectiva académica y aplicada al contexto en el que se encuentra actualmente esta Dirección. 19 4. PLANTEAMIENTO DEL PROBLEMA, JUSTIFICACIÓN Y OBJETIVOS 4.1. Planteamiento del Problema La toma de decisiones en salud, sobre todo en un sistema público, presenta un desafío significativo desde el enfoque gerencial. En el caso de la selección de tecnologías en salud, este desafío se intensificaba aún más, ya que requiere un análisis integral desde el punto de vista científico, incluyendo el contexto económico. La toma de decisiones debe ser objetiva y considerar la sostenibilidad financiera a largo plazo de la tecnología en cuestión. Además, es esencial asegurarse de que la implementación de dicha tecnología beneficie a población determinada sin afectar o lesionar otras patologías que también son importantes. Parte del proceso de seleccionar adecuadamente una alternativa terapéutica, como lo son los medicamentos, implica el descarte de opciones que, a pesar de haber demostrado su eficacia, no tienen un perfil adecuado para implementarse en un contexto de seguridad social. En algunas ocasiones, no es posible abordar cada situación individual, y las decisiones se orientan en función de un colectivo. Por lo tanto, la toma de decisiones debe basarse en fundamentos técnico-científicas y evidencia. La priorización de terapias farmacológicas es uno de los desafíos de este proceso y conlleva consecuencias significativa, ya sea que haya aciertos o errores en la elección (Gómez et al., 2013; Lessa et al., 2017). No hay una única respuesta, ya que, de ser así, no habría lugar para la discusión y la implementación seria universal. Sin embargo, como se ha expuesto, cada país ha adoptado una opción basada en su contexto específico, considerando el tipo de sistema de salud, la temporalidad, la cultura, los recursos económicos, humanos, infraestructura y madurez institucional. Los retos de la Salud Pública en 1920 no son los mismos que los que se le presentaron a la población en 2020, a pesar de tratarse del mismo territorio. Por lo tanto, es justo replantearse si lo que ha funcionado previamente sigue siendo vigente o requiere una actualización, o bien determinar la periodicidad con la que se tienen que realizar estas revisiones. La CCSS ha experimentado diversas transformaciones a lo largo de su historia, y algunos autores señalan tres periodos principales que transformaron la forma en que se 20 atendieron las necesidades de sus asegurados (CCSS, 2019c; Delcore, 2004). Sin embargo, el modelo de prescripción particular de la institución parece haberse detenido en los años 80, a pesar de las actualizaciones (css, 2009). Al examinar las solicitudes recibidas por la DFE, se observa que las actualizaciones a la LOM no satisfacen completamente las necesidades generadas por la innovación terapéutica. Por ejemplo, los medicamentos dirigidos a receptores específicos presentes en el genoma del paciente o las terapias dirigidas según mutaciones o marcadores tumorales plantean desafíos para los cuales la institución podría no estar completamente preparada. Actualmente, la tecnología para diagnosticar ciertas condiciones supera las capacidades institucionales para proporcionar terapias precisas y efectivas. La precisión del diagnóstico está vinculada a la selección de un medicamento, lo que hace que las terapias sean más eficaces y precisas, pero muchos de estos medicamentos son de alto costo. En este contexto, las gestiones con modelos económicos innovadores son esenciales para garantizar la sostenibilidad del sistema de salud. Un ejemplo de este fenómeno se evidencia en las enfermedades catalogadas como raras, las cuales suelen ser condiciones genéticas singulares que previamente tenían un pronóstico muy reservado. Sin embargo, gracias a programas de detección temprana como el tamizaje neonatal, se ha logrado identificar rápidamente estas condiciones e iniciar la terapia de manera anticipada para estas patologías (Castañeda-Cardona et al., 2019). Un caso concreto que ejemplifica esta avance es la terapia para pacientes con retinitis pigmentaria. Esta enfermedad forma parte de las distrofias retinianas hereditarias, que constituyen un grupo de condiciones de ceguera raras causadas por mutaciones en más de 250 genes. La mutación alélica del gen RPE65 presenta varios hallazgos clínicos comunes, principalmente la ceguera nocturna, la pérdida progresiva de los campos visuales y la pérdida de visión central. No obstante, la edad de inicio, la gravedad, la tasa de progresión de la enfermedad y la presentación de los hallazgos clínicos son variables, siendo las formas más severas cuando se asocia a este gen RPE65, (Chung et al., 2019; Tsui et al., 2018). En la actualmente, se cuenta con una terapia recombinante experimental que podría retrasar el deterioro de la mácula de la retina durante al menos tres años, aunque sin modificar la agudeza visual.. Sin embargo, el costo de esta terapia es aproximadamente de $850,000 21 para ambos ojos. Evaluaciones fármaco-económicas, realizadas en los EE.UU. mediante modelos matemáticos construidos con los resultados del único Ensayo Clínico Aleatorizado (ECA) de fase III disponible, han determinaron una disposición a pagar de $150,000 por año de vida ajustado por calidad (AVAC) ganado. En este sentido, los tres años de retraso en la enfermedad que promete el tratamiento superan significativamente el valor de los AVAC que potencialmente se tiene evidencia, lo que significa que la terapia resulta más costosa que el beneficio potencial (Dias et al., 2018; Keeler y Flotte, 2019; Patel et al., 2018). Lo mismo sucede con tratamientos oncológicos en los que pacientes tienen sobrevidas muy cortas en comparación al costo AVAC calculado. También ocurre con pacientes adultos mayores que solicitan terapias de largo plazo, cuyos beneficios no lograrían obtenerse debido a un pronóstico reservado de sobrevida. Los AVAC corresponden a un buen parámetro para establecer alguna comparación entre fármacos; sin embargo, no es común que se utilice esta herramienta en el contexto CCSS debido a la dificultad para dar un seguimiento del cumplimiento de los beneficios de la terapia en términos de AVAC u otro indicador en general (Mar et al., 2010; Prieto et al., 2004). Por lo tanto, la Institución se enfrenta a un dilema de necesidades infinitas contra recursos limitados, una realidad que enfrentan a diario los sistemas de salud. En un sistema solidario, surge la pregunta de hasta qué punto los recursos que consume un sector de la población pueden poner en riesgo el resto de las atenciones del sistema para los otros asegurados. Este tipo de tesis es manejado aquellos que abogan por establecer límites definidos en la cobertura que se les brinda a los asegurados (Drummond et al., 2001; Zarate, 2010). Ahora bien, Costa Rica cuenta con una política institucional sobre el uso de medicamentos de los años 80, que con actualizaciones de forma pero no de fondo (Ccss, 2009), ha enfrentado los indicadores de salud que colocan al país como ejemplo internacional. En un escenario no optimista, se podría esperar a que el modelo se agote y se deba proponer uno nuevo, o bien, de manera previsora, realizar un diagnóstico que permita afrontar las demandas crecientes por los asegurados que la CCSS recibe con cada vez más frecuencia. 22 El proceso de “judicialización de la salud” en Costa Rica ha llevado a desviar el presupuesto de medicamentos para poder atender el mandato judicial donde se compran medicamentos de alto costo, llevando a disputas en la Sala Constitucional la aplicación de las terapias. Esto muchas veces se hace dejando de lado los criterios técnicos y sin conocer el desenlace de esos casos, es decir, si realmente modificaron la sobrevida o la calidad de vida de estos pacientes (Ávalos, 2018, 2019). En otras latitudes, los países con industrias farmacéuticas más robustas previamente solo se presentaban ante las agencias reguladoras el registro de sus patentes, como la FDA en Estados Unidos o la EMA en Europa, donde se demuestra con evidencia en teoría sólida, la seguridad y efectividad del producto. Es un proceso donde se delimita cuidadosamente del perfil del medicamento, los alcances, parámetros de éxito y signos de alarma durante la aplicación de la terapia. En otras palabras, siendo estrictos, solo verifican cumplimiento de estándares requeridos para demostrar eficacia y seguridad, sin realizar una ETS. Se ha dado un creciente fortalecimiento a los institutos que realizan la ETS para acoplarlo a su respectivo sistema de salud, como NICE en Reino Unido o IQWIG en Alemania (Institute for Quality and Efficiency in Healthcare, 2020; NICE, 2020). En la CCSS, este proceso ha tenido que ser “tropicalizado”, adaptándolo a la realidad y alcances de nuestro contexto. En primera instancia, esto se debe a que el registro sanitario corre por parte de otra dependencia nacional, el Ministerio de Salud. Para introducir un medicamento en el esquema de terapias disponibles institucionalmente, se debe partir de la existencia de un registro sanitario aprobado inicialmente. Luego, en la DFE, se valoran, por medio de profesionales de salud, la evidencia científica y la seguridad del fármaco para determinada patología. Se rinde un informe técnico al CCF, que permite la toma de decisiones. Este órgano emite una resolución sobre su autorización, ingreso o rechazo a la lista LOM (Política General para la Compra de Medicamentos (Actualización 2019), 2008). Ante la gran cantidad de solicitudes, parte del proceso se ha modificado adaptándose a los recursos disponibles, utilizando referencias de informes previamente emitidos por agencias internacionales de regulación de medicamentos como la FDA de Estados Unidos, la EMA en Europa, y las agencias regulatorias de otros países como España o Australia, así 23 como de organismos de ETS como NICE o IQWIG. Esto, con amplia experiencia estas evaluaciones, emiten criterios sobre la aplicabilidad y sostenibilidad de una terapia en el sistema de salud británico y alemán. Costa Rica ha tenido sus primeros pasos en el desarrollo de ETS. La CCSS ha sido pionera y principal promotora de la instauración de la ETS como parte de su reestructuración institucional. Se ha propuesto de creación de una Dirección dedicada a esta función y ha tenido acercamientos con otros entes gubernamentales para un trabajo integrado, llegando a categoría de proyecto país (Asamblea Legislativa de la República de Costa Rica et al., 2017; Caja Costarricense de Seguro Social, 2019b; Solicitud autorización al Proyecto país: Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETES)., 2020). Sin embargo, por el momento, todo está en fase de planificación y aún no se está ejecutando a gran escala en la CCSS la ETS. Por esta razón, es importante desarrollar un proceso que permita de manera eficiente y adaptada a la realidad costarricense llevar a cabo la valoración de las nuevas terapias que se pretenden implementar en la CCSS. Este proceso debe ser integral, abordando aspectos técnico-científicos que respondan al paradigma de Medicina Basada en la Evidencia sobre la efectividad de la terapia. Asimismo, debe incluir valoraciones económicas, de calidad de vida, y de impacto de la inversión social, entre otros aspectos. Se deben utilizar distintos indicadores sencillos de aplicar que, en un segundo momento, permita una retroalimentación de los resultados de la misma terapia para analizar la conveniencia de su continuación en la institución o implementar otra opción terapéutica. 24 4.2. Justificación Resulta, por tanto, conveniente exponer el proceso actual de selección e introducción de innovaciones terapéuticas en medicamentos a un escrutinio detallado. Esto se debe a que implica una responsabilidad social y con la administración pública garantizar el buen uso de los recursos del estado. Si existe un proceso que está lesionando de una u otra forma la salud de las personas o que consume demasiados recursos institucionales, aumentando la burocracia y volviendo menos ágil la respuesta institucional, es prioritario explorar y optimizar los procesos asociados. El beneficio directo se verá en la población asegurada al proponer un proceso más fluido que optimice los métodos de análisis, la selección, la implementación y el seguimiento de fármacos en la institución, Además, buscará generar protocolos estandarizados y guías de práctica clínica para uniformar los manejos terapéuticos institucionales, incluir medicamentos que puedan estar faltando en el cuadro básico y excluir otros. Esto contribuirá a prevenir el aumento de solicitudes no-LOM, reducir la demanda de medicamentos mediante la “judicialización de la salud” y lograr eficiencia en las compras públicas permitiendo contener el gasto. En última instancia, robustecerá las finanzas públicas de la CCSS y promoverá la sostenibilidad del sistema sanitario. Hay una necesidad imperante de implementar un proceso ágil, transparente y estandarizado, adaptado a la realidad actual, que permita una valoración periódica con ajustes según los hallazgos de auditorías, respaldado por los indicadores que permiten medir su capacidad de desempeño. Es fundamental destacar que este tema es viable para llevarse a cabo, pues se cuenta con el visto bueno y disposición de recursos de la DFE para ejecutarlo en el tiempo estimado. Además. El estudio se alinea con los intereses y experiencia del investigador principal. Considerando que la prescripción de medicamentos corresponde a una actividad diaria en el quehacer institucional de la CCSS y que esta actividad ha documentado un creciente consumo de recursos institucionales para cumplir las necesidades de los asegurados, además, cuando falla este sistema en el cumplimiento de esas necesidades, conlleva a incrementar el proceso de judicialización de la salud en un contexto de recursos limitados. La implementación de 25 evaluación de tecnologías en salud de manera periódica y oportuna podría solventar en alguna medida la problemática. Vale la pena cuestionarse con el fin de realizar un análisis del sistema: ¿Cómo se puede fortalecer el proceso de toma de decisiones en la selección e introducción de innovaciones terapéuticas fuera de la Lista Oficial de Medicamentos (no-LOM), desde el modelo de selección de medicamentos que se utiliza la CCSS? 26 4.3. Objetivos 4.3.1. Objetivo General Evaluar el proceso de análisis, selección, implementación y seguimiento de los medicamentos que se dispensan en la Caja Costarricense de Seguro Social hasta el año 2020. 4.3.2. Objetivos Específicos • Describir la ruta institucional actual, barreras y facilitadores del proceso para la inclusión de medicamentos nuevos a la Lista Oficial de Medicamentos, su implementación y seguimiento. • Identificar los criterios de selección de las terapias al momento de ser valoradas para su proceso de inclusión, implementación y seguimiento en la Caja Costarricense de Seguro Social. • Desarrollar una herramienta que optimice el proceso de análisis de opciones terapéuticas para el manejo de patologías en la Caja Costarricense de Seguro Social que abarque desde su valoración de inclusión hasta el seguimiento de los resultados de la terapia. 27 CAPÍTULO II 5. MARCO TEÓRICO-CONCEPTUAL La disponibilidad de tecnologías sanitarias apropiadas, en especial los medicamentos, juegan un papel clave en la salud de todas las personas alrededor del mundo. Por esta razón, organismos clave como la OMS generan listas de priorización de medicamentos considerados esenciales para que sean incluidos en los distintos sistemas sanitarios (WHO, 2019). La decisión de qué medicamentos priorizar depende en gran medida a evaluaciones realizadas desde un punto de vista gerencial en los sistemas. Se debe poder elegir como se dará gestión a recursos que tienen un gran impacto en la salud pública en una región determinada; por este motivo, la piedra angular de ese proceso es la evaluación de estas tecnologías, que son el primer paso para su selección, posterior implementación, desenlaces y la continuación en el tiempo en un sistema de salud. 5.1. La Evaluación como parte de un proceso Ahora bien, ¿qué elementos son clave para desarrollar una ETS para terapias, principalmente farmacológicas aplicables en la CCSS? En los siguientes párrafos se abordarán los aspectos ideales a considerar al momento de la valoración de un fármaco. Lo primero es explorar más la parte de evaluación. Este proceso tiene su inicio a principios del siglo XX como una herramienta administrativa para garantizar el éxito de proyectos o intervenciones en general. A grandes rasgos, persigue la comparación entre un evento y un patrón de referencia, de tal manera que se orienten las acciones a la optimización de las intervenciones en pro de un beneficio. Por lo tanto, la evaluación va de la mano con toma de decisiones; de no hacerlo el proceso finalmente sería fútil (Gómez et al., 2013). Es usual que en Costa Rica la palabra “evaluación” resuene en un contexto que evoca una especie de castigo o algo no grato; sin embargo, este proceso debe, por el contrario, ser una herramienta que promueva el éxito y cambios positivos y no que lleve al fracaso. Se deben contemplar detalles como la metodología que se desea implementar, los recursos necesarios, el tiempo y el tipo de evaluador que se tiene a disposición (Gómez et al., 2013). 28 La evaluación en sí requiere de factores críticos que permitan realizar la comparación. Por lo tanto, se opta por el uso de indicadores para esta tarea. Los indicadores son características específicas que pueden ser identificadas de un fenómeno complejo. Estos suelen ser cuantitativos, pero no se restringen a este tipo, dado que también existen los de naturaleza cualitativa. Estos indicadores, en esencia, buscan brindar una pincelada del conocimiento de un fenómeno mucho mayor que puede ser mejor comprendido si se divide en partes (López y Ruiz, 2012; Gómez et al., 2013). Como un proceso dinámico, la evaluación se sitúa en distintos momentos de una intervención. Esta puede ser ex-ante, brindando datos de la importancia de la intervención previa su aplicación; el monitoreo o seguimiento, que identifica los factores críticos a lo largo de la ejecución de la intervención; y la evaluación ex-post, usualmente dirigida a los resultados finales (Gómez et al., 2013; Ortegón et al., 2005). Al hablar de evaluación, se mencionan rápidamente términos como eficacia, efectividad y eficiencia, que dentro del argot popular suelen ser sinónimos, pero que, en el contexto de una ETS o una evaluación en Salud Pública, cada uno corresponde connotaciones distintas. Mientras que la eficacia se refiere a la capacidad de intervención de una generar una consecuencia esperada, usualmente es en contextos de experimentación con las condiciones controladas, en este caso, basta con comparar con el patrón oro. Entre los indicadores más usuales que se asocian a la eficacia se tienen aquellos que son simples como mortalidad, letalidad u hospitalización, así como indicadores más complejos como índices de calidad de vida, años de vida potencialmente perdidos, años de vida ajustados por discapacidad o calidad de vida (Gómez et al., 2013; Moreno y Fernández, 2014). Por su parte, la efectividad, a diferencia de la eficacia, se desarrolla en medios no controlados. De manera análoga, mide un resultado esperable de una intervención, pero suele compararse no con un patrón oro, sino con varios grupos de comparación expuestos a distintos niveles de la intervención misma, en un contexto más real que en uno de laboratorio al considerar otros factores que pueden modificar el resultado (Gaitán Duarte et al., 2017; Gómez et al., 2013). 29 En el caso de la eficiencia, esta corresponde a una comparación entre los recursos utilizados y los resultados obtenidos, donde, según la métrica de los evaluadores, la inversión de los recursos puede estar dentro de los parámetros de aceptabilidad o no del sistema en que se implementó la intervención; entrando en un terreno más puro de la administración y gerencia de recursos, así como las finanzas y el impacto de los resultados (Gómez et al., 2013; Lessa et al., 2017). Retomando la idea de los análisis mediante indicadores complejos, por ejemplo, en la toma de decisiones costo-efectivas, uno de los indicadores más difundidos es la utilización de los Años de Vida Ajustados a Calidad de Vida, cuyo acrónimo en español es AVAC (o en inglés QALY). Este indicador representa una medida respecto a la calidad de vida producto de las decisiones clínicas, tomando en cuenta el sustrato inicial del paciente y los beneficios obtenidos posterior a la intervención, determinando la carga de la enfermedad existente entre la salud “real” y la salud “ideal” de una determinada población. En este caso, los AVAC permiten asignar recursos por servicios y comparar terapias distintas para una misma condición siempre y cuando esta sea crónica de larga duración (Niyibitegeka et al., 2022; Ortiz Amezquita y Plata Castillo, 2011; Sassi, 2006; Zhao et al., 2018) Moviéndose concretamente al ámbito de la evaluación de fármacos, hay otros aspectos que deben ser explorados, siendo la indicación de prescripción la piedra angular del proceso, pues delimita que población es tributaria de los posibles beneficios de la terapia y en que contextos se puede o no utilizar. Este aspecto usualmente está respaldado por agencias de regulación de cada país, siendo las más conocidas y respetadas la FDA de Estados Unidos y la EMA de Europa, que aplican criterios de aprobación estrictos de los fármacos según el paradigma de MBE, con el fin de establecer los beneficios y la población meta que tendrá la indicación de ese compuesto (European Medicines Agency [EMA], 2020; Food & Drug Administration [FDA], 2020). Se ha establecido que la evaluación es, en última instancia, una comparación. En el caso concreto de los fármacos, es necesario tener claro el comparador con el cual se determinará si una determinada terapia es equivalente, superior o inferior a lo disponible, 30 permitiendo ponderar la eficacia o efectividad (según el contexto) del fármaco en evaluación, respecto al estándar aceptado en un momento y lugar específico (Gaitán Duarte et al., 2017). Desde el punto de vista de la farmacocinética y la farmacodinamia, es importante establecer aspectos como el mecanismo de acción de la terapia, permitiendo establecer las relaciones pertinentes con la fisiopatología del padecimiento del paciente a tratar. De la misma forma, aspectos como la conveniencia (patrón de administración del fármaco), la presentación y vía de administración son aspectos importantes para evaluar el cumplimiento del esquema de la terapia. Es más sencillo aplicar un medicamento que requiera una sola intervención, como un inyectable, en comparación con un esquema vía oral de varios comprimidos a los largo del día por un tiempo prolongado, teniendo el primero una mejor adherencia, pero con costos asociados, como el profesional que lo aplica y los recursos para esa intervención (Arts et al., 2016; Gaitán et al., 2017; McCluskey et al., 2013). Otro punto clave en la valoración de los fármacos es la seguridad, constituyendo el balance de riesgo-beneficio de la terapia. Determinar la incidencia de eventos adversos leves y los potencialmente serios que puedan derivar en un escenario fatal asociado a la intervención utilizada. Un medicamento inyectable puede ser más sencillo de aplicar y ver sus efectos a corto y mediano plazo que uno tomado vía oral; sin embargo, la aguja y la inoculación conllevan que haya una intervención invasiva en el cuerpo del paciente que podría tener más riesgos potenciales que optar por la vía enteral. Todo esto debe tomarse en el contexto específico, ya que fácilmente puede ser lo contrario, que el medicamento inyectable sea la mejor opción (Gaitán et al., 2015). A partir de esta investigación, se busca el fortalecimiento las capacidades institucionales, la toma de decisiones y gestión de recursos, siendo aspectos clave en la gerencia de la salud. Además, se persigue la catalización del proceso de introducción y seguimiento de nuevas terapias, que finalmente tienen un impacto directo en la salud pública del país al permitir el acceso de medicamentos que previamente no estaban disponibles para la población costarricense. 31 5.2. Evaluación de Tecnologías en Salud Para comprender el proceso de introducción de terapias, se debe delimitar cómo este tipo de acciones forma parte de toda una maquinaria que engloba la toma de decisiones gerenciales a nivel de los sistemas de salud, comúmente denominada “Evaluación de tecnologías en salud” o “ETS”. Esta técnica corresponde, como su nombre lo sugiere, a una valoración que se sustenta en investigaciones orientadas a problemas asociados a la utilización de alguna tecnología para modificar el binomio salud-enfermedad (EUnetHTA Joint Action, 2016; Gaitán et al., 2017). Sin embargo, es necesario clarificar que una tecnología de salud corresponde a cualquier tipo de intervención que se utilice para promover, prevenir, diagnosticas, tratar, rehabilitar o proporcionar cuidados a largo plazo la salud. Esto incluye una amplia gama de componentes, como productos farmacéuticos, equipos médicos, procedimientos y sistemas organizacionales orientados al cuidado de la salud (Gaitán et al., 2017; Lessa et al., 2017; Red de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas, 2018; Suárez et al., 2019). Por lo que es posible identificar la relación estrecha entre la ETS y la aplicación del paradigma de Medicina Basada en la Evidencia (MBE), que actualmente corresponde al paradigma hegemónico entre los practicantes de la medicina y ha permeado en otras disciplinas de profesionales de ciencias de la salud (Enfermería Basada en la Evidencia, Odontología Basada en la evidencia, etc.). En esta visión de mundo, se priorizan los distintos niveles de evidencia científica para determinar el grado de aceptación de una intervención, basándose principalmente en el diseño de estudio científico que condujo a los resultados que sugieren la acción. En esta jerarquía, se colocan en los niveles más altos los estudios con mayor cantidad de datos objetivos, mayor control de las variables y sesgos, mediante aleatorización y cegamiento, así como mayor cantidad de centros participantes, mientras que la opinión subjetiva queda relegada al plano más inferior posible (Gaitán et al., 2015; Langhoff-Roos y Shah, 2016; Manterola y Otzen, 2015). Ya señala la intuición que la entrada de una terapia nueva en el sistema de salud, especialmente en donde existe seguridad social, requiere que se realicen rutinariamente análisis críticos de la información disponible, implementando principalmente la MBE. Es 32 necesario tener en cuenta aspectos como la existencia de alternativas, el patrón de oro para la atención de cada patología que está disponible, la eficacia, seguridad y conveniencia del producto a implementar, así como aspecto incluso de índole económico. En última instancia, se puede decir que, para efectos prácticos, la MBE requiere una transferencia del conocimiento donde las decisiones se basan en actividades de distintas disciplinas para catalizar los procesos de toma de decisiones y beneficiar de manera efectiva a la población, ofreciéndole las opciones con mayor seguridad y evidencia de éxito en un contexto dado (Gaitán y Rojas, 2015; Rodríguez, 2019; Vere y Gibson, 2019). Entonces, la evidencia, como piedra angular de la MBE y, por ende, de la ETS, puede entenderse como una comprobación de los hechos que, en un contexto clínico, refiere a los datos producto de investigaciones centradas en el paciente, reflejando los conocimientos adquiridos por las circunstancias en que fueron obtenidos. Desde el punto de vista de la salud pública, tiende a entenderse como datos epidemiológicos, evaluaciones de políticas, información cualitativa, de mercadeo y experiencias que permiten realizar la toma de decisiones. En otras palabras, la evidencia, como concepto abstracto, es el apalancamiento que permite emitir un juicio con mayor objetividad (Burns et al., 2011; Gaitán et al., 2017; Gaitán et al., 2014; Vere y Gibson, 2019). Además, entre los elementos necesarios para la toma de decisiones en la ETS, es necesario contemplar cuán prioritaria es y el impacto que tiene sobre la enfermedad a la que se asocia, así como la magnitud del problema que se pretende resolver y cómo se mide esa magnitud, ya sea en prevalencia o incidencia de una enfermedad, años de vida perdidos u otros costos asociados. También es importante considerar las aplicaciones off-label o los mecanismos con los que un fármaco puede aplicarse para más de un padecimiento (Gaitán y Rojas, 2015; Lessa et al., 2017; Lizcano-Jaramillo et al., 2019). 5.3. La Evaluación de Tecnologías en otras latitudes Aunque la ETS es relativamente poco conocida como concepto en el país, desde mediados de los años 90 se han creado distintos organismos, sociedades o institutos con distintos alcances para facilitar, desde distintos planteamientos, la elección de tecnologías y fármacos que se van a utilizar a nivel regional o local. Algunos ejemplos concretos ya han 33 sido nombrados, como NICE o su equivalente alemán IQWIG, pero también existen referentes más globales como HTAi (y su versión regional europea EUnetHTA) e ISPOR, siendo esta segunda muy orientada al contexto económico de las tecnologías como principal pivote (Health Technology Assessment International, 2021; International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 2021; Lessa et al., 2017; Suárez et al., 2019). En un plano más regional, algunos países cuentan con comisiones o institutos propiamente establecidos con funciones de ETS como CONETEC (México y Argentina), CONITEC (Brasil), IETS (Colombia), o bien se establecen estrategias regionales como RedETSA (OPS), REDARETS (Argentina) que buscan orientar a los países en el proceso de ETS (Red de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas, 2018). El proyecto DIME corresponde a una iniciativa apoyada por el Banco Interamericano de Desarrollo (BID). Actualmente, ocho países de la región, incluida Costa Rica, buscan “la gestión inteligente de medicamentos de alto impacto financiero”. El proyecto brinda algunas herramientas para que los tomadores de decisiones puedan priorizar e incluir en sus sistemas de salud medicamentos que tienen un gran costo económico. Como es evidente, la evaluación en este proyecto, dado su patrocinador principal, se centra en aspectos financieros más que en evidencia científica, dado que parte del supuesto de que muchas de esas tecnologías ya han sido probadas y son seguras, efectivas y de alta demanda (Observatorio Medicamentos de Alto Impacto Financiero, 2019). 5.4. Medicamentos en el contexto de la seguridad social costarricense Específicamente, la toma de decisiones respecto a los medicamentos que se utilizan en la CCSS, recae sobre el CCF y la DFE. Basados en la Política Institucional de Medicamentos, dentro de estos órganos, la MBE y el uso racional de medicamentos son la corriente predominante para brindar a la población opciones seguras, eficaces y sostenibles para el sistema (CCSS, 2009). El AMTC y la AFEC son los brazos operativos o ejecutores de la DFE. Tienen la función de elaborar los informes técnicos que servirán como insumo para la toma de decisiones del CCF. Evalúan las tecnologías en salud no disponibles en la institución que los 34 clínicos identifican como potenciales opciones para mejorar la terapéutica existente para condiciones específicas. Estas tecnologías se someten a revisión para ser incluidas en la lista LOM o como opción para casos excepcionales (Política General para la Compra de Medicamentos (Actualización 2019), 2008). Estos informes poseen una estructura lógica basados en las disposiciones adaptadas de entidades globales o regionales para realizar la ETS. A este proceso de adaptación, de manera informal, se le suele llamar “tropicalización” por la modificación de lineamientos más septentrionales, siempre siguiendo la documentación oficial institucional como la Política de Medicamentos y demás estructuras presentes en la institución (CCSS, 2009). Este proceso suele ser casi un arte aprendido sobre la marcha. Para cada medicamento propuesto, el médico evaluador debe contrastar la propuesta que los clínicos presentan a la luz de la MBE y su impacto directo e indirecto para la CCSS como sistema. Gran parte del informe y protocolos presentados se centran en la defensa de la utilidad del fármaco, pero en ocasiones se dejan de lado aspectos como la calidad de vida de las personas y el impacto social. La implementación en campo y muchos de los procesos deben ser modificados sobre la ejecución de un lineamiento, y en ocasiones, por ensayo y error. Lo más alarmante es la carencia de mecanismos de monitoreo, seguimiento y evaluación de la tecnología una vez introducida o avalada una terapia en la CCSS. A pesar de los esfuerzos de la DFE, este proceso de ETS de innovaciones terapéuticas continúa siendo lento. Requiere de revisiones cuidadosas “a pie” para la elaboración de los informes. Hay casos de protocolos y lineamientos para condiciones específicas que, por su complejidad, toman años para ser evaluados y continuar con el proceso de inclusión o aval para el medicamento. Posteriormente, se realiza la adquisición del medicamento. La optimización de este procedimiento es clave para liberar este cuello de botella que supone la valoración de algunas terapias. De momento, la implementación de ETS en el país está en proceso de crecimiento. La CCSS, en su reestructuración, se plantea la eventual creación de una Dirección específica de ETS para colaborar en el proceso de una manera transversal en toda la institución, ya que no es un tema solo de medicamentos, sino, como se ha comentado, abarca todas las 35 tecnologías sanitarias (medicamentos, insumos, instrumentos para diagnostico entre otros) que permiten mejorar algún aspecto de la salud. Sin embargo, la reestructuración ha tomado mucho tiempo y la coyuntura política no ha facilitado el proceso. Además, la implementación de las medidas que determinaría tardará otro tanto. Por lo tanto, de momento, la valoración de las innovaciones terapéuticas farmacológicas recae sobre el CCF y la DFE, casi que de manera exclusiva (CCSS, 2019b; Solicitud autorización al Proyecto país: Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETES), 2020). 36 CAPÍTULO III 6. MARCO METODOLÓGICO 6.1. Diseño Metodológico La presente investigación se encuadra bajo un enfoque mixto, pues, a pesar de que la selección de terapias se sustenta mayoritariamente en los aspectos del paradigma de MBE, que tiene a su vez origen en el positivismo, por su parte, los estudios de economía de la salud tienden a basarse en el paradigma crítico. Dado que muchas de las valoraciones en ETS responden a necesidades que escapan al positivismo puro, que en solitario es insuficiente para abordar el caso que se quiere desarrollar; por lo que los abordajes mixtos permiten dar mejor comprensión a los procesos que se suscitan durante la introducción de una nueva terapia a la CCSS (Briones y Díaz, 2007; Hernández-Sampieri et al., 2013; Londoño, 2014; Palacios, 2014). Este abordaje permite nutrirse del enfoque cuantitativo y el cualitativo, que clásicamente fueron tratados como paradigmas excluyentes. En la actualidad, se reconoce que son complementarios. Además, considerando que el problema planteado muestra una naturaleza compleja, el abordaje de estas técnicas mixtas permite una mejor comprensión del fenómeno y proponer soluciones más integrales para los tomadores de decisiones (Creswell y Plano, 2011; Hernández-Sampieri et al., 2013). La investigación se clasifica como un estudio de metodología mixta, pues este enfoque permitió la aproximación del fenómeno del cumplimiento de la valoración del proceso de introducción de terapias en la CCSS. Considerando la naturaleza de la pregunta de investigación, es necesario abarcar aspectos cuantitativos y cualitativos relacionados con la producción de documentos y la experiencia de actores que participan en el proceso de aprobación de solicitudes de terapias dentro de la CCSS. De tal manera, se presenta una metodología mixta de tipo secuencial explicativo, según la taxonomía de Creswell y el programa de TDR (Creswell y Plano, 2011; World Health Organization on behalf of the Special Programme for Research and Tropical y 37 Diseases, 2014). En una primera fase, se cuantificó la producción de la DFE, específicamente en el rubro de documentos para la aprobación de terapias nuevas del 1 de enero al 31 de diciembre de 2020. Posteriormente, se contrastaron los resultados con la experiencia de los trabajadores a través de la realización de grupos focales. En este caso, la parte cualitativa brinda la significación a la fase cuantitativa. Se tuvieron varios momentos concatenados que buscaron nutrir las dos fases de la investigación, que se ilustran en la Figura 4, cumpliendo los objetivos planteados consecutivamente. A fin de evidenciar al final los factores que estuvieron presentes en la aprobación de terapias en la CCSS en un contexto real delimitado en tiempo y espacio. Figura 4 Actividades e Instrumentos para recolección de la información Fuente: Elaboración propia, a partir de Creswell y Plano (2011). Es posible cuantificar la producción de documentación mediante la revisión documental directa, determinar la cantidad, tipo, calidad y vía de aprobación por parte del CCF de los medicamentos que ingresaron a la CCSS en el último año. Sin embargo, los factores facilitadores y barreras que se tienen en el contexto de la aprobación de la solicitud Fase Cuantitativa • Revisión documental. • Producción de informes por la DFE para aprobación de terapias. Fase Cualitativa • Grupo Focal • Trabajadores que participan en el proceso de aprobación de terapias en la DFE. 38 de las terapias en la CCSS se relacionan más con las experiencias cualitativas que los trabajadores tienen durante su implementación, la cuales no quedan plasmadas en los documentos elaborados por la DFE (McCluskey et al., 2013; Saliba et al., 2012; Watkins et al., 2016). Luego de la caracterización de la producción documental, en un segundo momento desarrolló una fase cualitativa en la que se aplicó la técnica de “Grupo Focal” (Creswell y Plano, 2011). Se convocaron a todos los médicos evaluadores y farmaceutas que laboran en la DFE, y basados en su experiencia, valoraron los factores que modifican el proceso de aprobación de terapias en la institución. La técnica de grupo focal, entonces, permite la descripción por parte de los actores sobre las condiciones a las que se enfrentan día con día durante el proceso de aprobación de terapias institucionales. Esto es crucial ya que lo consignado en sus informes no plasma las dificultades o facilidades que se gestaron previo a la implementación del proceso. El instrumento utilizado en esta fase corresponde a una guía con preguntas generadoras para el desarrollo de las respuestas del grupo (Anexo 3). No obstante, los participantes suelen desarrollar nuevas categorías no contempladas durante la aplicación de la técnica. Estas experiencias subjetivas nutren, desde la perspectiva cualitativa, los datos cuantitativos. 6.2. Sujetos del estudio Los datos de esta investigación provienen de dos fuentes. En primer lugar, se utilizó el conjunto de documentación que fue elaborada durante 2020 para el proceso de solicitud de inclusión de terapias a la CCSS. Esto incluye informes, oficios y otros documentos escritos que fueron generados durante ese año. La otra fuente de información corresponde a los sujetos participantes, personas que trabajan en la DFE y que están involucradas en el proceso de aprobación de terapias (ver Figura 2). A partir de este universo de datos, se procedió a delimitar a las fuentes que se relacionan directa o indirectamente con el proceso de inclusión, implementación y evaluación de las terapias que se aprobaron en la CCSS mediante los criterios de elegibilidad de la sección 6.3 que se presenta a continuación. 39 6.3. Criterios de elegibilidad 6.3.1. Criterio de inclusión de revisión documental: a) Documento creado entre el 1 de enero al 31 de diciembre de 2020. Esto por conveniencia, siendo un periodo reciente y en el cual el investigador principal desempeñó funciones en la DFE. b) Documento asociado al proceso de solicitud de inclusión de una terapia que no esté dentro de la LOM de la CCSS. c) Documento asociado al proceso de solicitud de implementación de una terapia novedosa aprobada durante 2020 en la CCSS. d) Documento asociado al proceso de monitoreo de una terapia novedosa aprobada durante 2020 en la CCSS. e) Documentos de cumplimiento de metas asociadas al plan operativo anual. 6.3.2. Criterio de exclusión de revisión documental: a) Documentos sobre terapias que no hayan sido presentados al CCF. b) Documentación referente a intervenciones no farmacológicas. 6.3.3. Criterio de inclusión de grupos focales: a) Trabajador activo con nombramiento interino o en propiedad de la CCSS (Ver Figura 1). b) Haber laborado en la Dirección de Farmacoepidemiología entre el 1 de enero y el 31 de diciembre de 2020. c) Participación en los procesos de solicitud de inclusión de terapias en la CCSS. 6.3.4. Criterio de exclusión de grupos focales: a) Personal con perfil de apoyo administrativo (administradores, recursos humanos, oficinistas y servicios generales). b) Haber laborado menos de 3 meses en la DFE durante el año 2020. 6.4. Tiempo 40 Esta investigación se basa en la documentación producida entre el 1 de enero y el 31 de diciembre del año 2020. Se lleva a cabo mediante la revisión documental de la información que cumple con los criterios de selección determinados (sección 6.3.1 y 6.3.2). Se utilizó una hoja de recolección de datos como herramienta que resumiera las características primordiales de estos documentos y permitiera la condensación de la información en una base de datos (Anexo 2). Con respecto a los trabajadores, en una fase posterior a la revisión documental, se invitó a los participantes, según los criterios determinados (sección 6.3.3 y 6.3.4), a formar parte de un grupo focal con una guía de preguntas para indagar sobre los aspectos cualitativos de los procesos en que intervienen (Anexo 3). Se aplicó un consentimiento informado para la participación de esta actividad (Anexo 4). 6.5. Ubicación y obtención de los datos Los datos para esta investigación se encuentran resguardados en la Dirección de Farmacoepidemiología de la Caja Costarricense de Seguro Social, ubicada en el Centro Corporativo Internacional en la Torre B, situada en Barrio Don Bosco de San José, Costa Rica. Además, el personal que labora en la documentación de aprobación de terapias pertenece a esta unidad programática, por lo que la investigación se desarrolló en esta dependencia. 6.6. Operacionalización de constructos Las variables de interés se han organizado según su asociación con el objetivo específico a responder, considerando las dimensiones, las técnicas y la población de donde se obtuvieron los datos, según los siguientes cuadros de operacionalización: 41 Cuadro 1 Operacionalización de variables del objetivo específico 1 Objetivo específico 1 Describir la ruta institucional actual, barreras y facilitadores del proceso para la inclusión de medicamentos nuevos a la Lista Oficial de Medicamentos, su implementación y seguimiento. Variable: Ruta Institucional Proceso en el cual se añaden o retiran medicamentos del repertorio disponible en la CCSS, con énfasis en las consideradas innovaciones terapéuticas que requieren un ingreso para el tratamiento de condiciones especiales Dimensión Subdimensión Indicador o Pregunta Técnica Población Ruta institucional de valoración de medicamentos Proceso administrativo Número de informes técnicos de solicitud de inclusión de terapias presentadas durante 2020 Revisión documental CCSS- Informes DFE Inclusión Número de medicamentos nuevos incluidos en la lista LOM durante 2020 Revisión documental CCSS- Informes DFE Implementación Número de protocolos creados para la aplicación de terapias LOM durante 2020 Revisión documental CCSS- Informes DFE Seguimiento Número de acciones de monitoreo o evaluación aplicadas a las terapias LOM durante 2020 Revisión documental CCSS- Informes DFE Percepción Categorías emergentes, (estas se